Negli ultimi anni si è accresciuto l’interesse per le malattie pediatriche complesse o croniche, che rappresentano una percentuale significativa dei ricoveri nei reparti pediatrici e la cui gestione richiede un impegno considerevole in termini di risorse umane e finanziarie.
Queste patologie rispondono spesso in maniera inadeguata ai trattamenti convenzionali e per alcune di esse non esiste a oggi una terapia efficace. Negli anni più recenti è stato messo in campo uno sforzo notevole, sia in ambito clinico che nella ricerca scientifica, per identificare e testare nuovi farmaci o interventi terapeutici potenzialmente più efficaci di quelli del passato oppure strategie terapeutiche innovative capaci di indurre precocemente la remissione di malattia e di mantenerla nel tempo.
Appartengono a pieno titolo a questo capitolo della medicina la strategia treat-to-target nell’artrite idiopatica giovanile, la terapia CAR-T nelle emopatie maligne, la terapia genica per correggere difetti genetici responsabili di malattie potenzialmente letali, i nuovi farmaci per gravi patologie neuromuscolari come la malattia di Duchenne o l’atrofia muscolare spinale, le terapie emergenti per la fibrosi cistica e il trattamento chirurgico dell’epilessia refrattaria.
Indice dei contenuti del corso:
- MODULO DIDATTICO 1 – LA STRATEGIA TREAT-TO-TARGET NELL’ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE
UN NUOVO MODELLO PER IL TRATTAMENTO DELLE MALATTIE INFIAMMATORIE CRONICHE
- MODULO DIDATTICO 2 – LA TERAPIA CAR-T NELLE EMOPATIE MALIGNE
- MODULO DIDATTICO 3 – UPDATE SULLA TERAPIA GENICA
- MODULO DIDATTICO 4 – LE NUOVE TERAPIE PER LA SMA E LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
- MODULO DIDATTICO 5 – TERAPIE PERSONALIZZATE E NUOVE SFIDE IN FIBROSI CISTICA
- MODULO DIDATTICO 6 – LA TERAPIA CHIRURGICA DELL’EPILESSIA
